MaterCell - Banco de células madre

La última publicación en el Newsletter de la Parent's Guide to Cord Blood Foundation analiza el recorrido y los avances recientes en la terapia celular para trastornos del neurodesarrollo pediátrico, con un enfoque especial en la parálisis cerebral.

A partir de estudios con células madre de la sangre y tejido del cordón umbilical, se detalla la evolución de la investigación clínica desde 2005 hasta las recientes pruebas concluyentes publicadas en 2025 que demuestran beneficios significativos en las habilidades motoras de niños tratados con estas células. Además, se comparan los resultados de distintas terapias y se exploran las vías actuales de acceso a estos tratamientos en distintos países.

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Los Bancos de Células Madre comienzan a cumplir su promesa

Junio ​​2025

Antecedentes de la terapia celular para los trastornos del neurodesarrollo pediátrico

Desde 2005, se han analizado células madre de la sangre y tejido del cordón umbilical en numerosos estudios para detectar lesiones cerebrales y trastornos del desarrollo neurológico en recién nacidos. Muchos padres han decidido guardar estas células en bancos bancos privados para almacenar esta sangre y tejido basándose en la promesa de dichos estudios. Sin embargo, el proceso de los ensayos clínicos a terapias ampliamente disponibles ha sido muy lento y frustrante. Los consumidores han mostrado cierta resistencia a que los bancos de células madre no estén cumpliendo sus promesas.

Los trastornos del desarrollo pediátrico que se han estudiado con células madre de la sangre y/o tejido del cordón umbilical presentan síntomas muy variables. Los ensayos clínicos de terapia celular para estos trastornos no han seguido un patrón estandarizado para describir a los pacientes ni administrar la terapia. Esto dificulta mucho la comparación de los resultados de los estudios. Además, estos estudios suelen tener un diseño cruzado, en el que los niños del grupo de control también reciben el tratamiento, tras un retraso de tiempo. Esta área de investigación se enfrenta a muchos desafíos. Por ejemplo, un estudio puede no mostrar una diferencia entre los grupos de tratamiento y control si el retraso entre sus tratamientos es demasiado corto. Un estudio puede no cumplir con sus criterios de valoración designados si solo un subconjunto de los participantes obtuvo un beneficio claro de la terapia celular. La búsqueda de financiación para esta investigación introduce retrasos adicionales.

Nueva evidencia de la eficacia de la terapia celular para la parálisis cerebral

En la primavera de 2025, se publicaron dos artículos importantes que demostraron la eficacia de las terapias celulares para la parálisis cerebral. Ambas publicaciones son análisis estadísticos de estudios previos, llamados metaanálisis. Estos resultados representan un gran impulso para todo el campo de la terapia celular perinatal por varias razones. Principalmente, porque finalmente hay evidencia concluyente de que una terapia celular puede brindar beneficios para un trastorno del neurodesarrollo pediátrico. Y, además, porque ambos estudios analizaron el diagnóstico de la parálisis cerebral, que es la discapacidad motora más común en la infancia. Esta prueba de eficacia no es para una enfermedad rara; es para un trastorno que afecta a entre el 10% y el 15% de los bebés que nacen prematuramente.

En abril de 2025, se publicó un artículo en la revista Pediatrics que demostraba de manera concluyente (no solo sugería) que la terapia con células madre de la sangre del cordón umbilical tiene un gran beneficio terapéutico para las habilidades motoras de los niños con parálisis cerebral.

Un mes después, en mayo de 2025, se publicó otro artículo en Cells que demostraba que la terapia con células madre mesenquimales (MSC) de múltiples fuentes, pero principalmente tejido del cordón, también beneficia las habilidades motoras de los niños con parálisis cerebral.

Comparación de estadísticas de sangre de cordón umbilical frente a células madre mesenquimales para parálisis cerebral

Descargo de responsabilidad: Es impreciso comparar directamente las dos revisiones estadísticas recientes debido a sus diferentes metodologías. No obstante, muchos miembros de la comunidad de bancos de sangre del cordón umbilical desean ver un resumen con viñetas de los puntos clave de ambos artículos, como se detalla a continuación.

• El estudio estadístico sobre sangre del cordón umbilical es un metaanálisis de datos de participantes individuales (IPDMA). Esto significa que reanaliza datos de estudios previos a nivel de cada participante. El estudio estadístico sobre MSC es un metaanálisis estándar que utiliza los resultados generales de estudios previos. Por lo tanto, el estudio estadístico sobre sangre del cordón umbilical ofrece un tipo de estadística más sólido.
• El estudio sobre sangre del cordón umbilical incluyó a 447 niños, pero el análisis final a los 12 meses se basa en datos de 170 participantes tratados con sangre del cordón umbilical y 171 controles. El estudio sobre MSC abarcó a 1292 niños, pero las estadísticas a los 12 meses se basaron en estudios que incluyeron a 138 participantes tratados con MSC y 143 controles.
• El análisis de sangre del cordón umbilical mostró un mayor beneficio terapéutico a los 12 meses del tratamiento, con evidencia de mayor calidad. A los 12 meses del tratamiento, el beneficio de la sangre del cordón umbilical fue de 1,42 (p = 0,012), mientras que el de las CMM fue de 0,99 (p = 0,005). Estas puntuaciones corresponden a la Escala de Función Motora Gruesa (GMFM), donde ambas se consideran con un tamaño del efecto grande. Cabe destacar que los valores p de los resultados solo pueden compararse dentro de cada análisis estadístico, pero no entre análisis estadísticos, ya que provienen de diferentes tipos de estadísticas.
• Otra diferencia en la calidad de los datos de los dos artículos estadísticos es que la mayoría de los tratamientos con sangre del cordón umbilical se realizaron en ensayos clínicos publicados, mientras que la mayoría de los datos del tratamiento con MSC provinieron de programas de acceso compasivo.
• La sangre del cordón umbilical donada suministró el 84% de los tratamientos con sangre del cordón umbilical, y entre el 71 y el 80% de los tratamientos con MSC se fabricaron a partir de tejido donado.
• Los niños tratados con sangre del cordón umbilical recibieron una sola dosis, mientras que el 72% de los tratamientos con MSC administraron más de una dosis.
• Los estudios de MSC emplearon múltiples fuentes de células, pero al menos el 75% de los niños tratados recibieron células UC-MSC del tejido del cordón umbilical.
• El IPDMA de sangre del cordón umbilical mostró mejores respuestas en niños menores de 5 años y en niños con parálisis cerebral leve (GMFCS 1-3 en una escala del 1 al 5). También se observó una mejor respuesta con dosis más altas de células de sangre de cordón umbilical (p = 0,047 a los 12 meses).
• El metanálisis de MSC no logró identificar subgrupos de los que mejor respondieron. Sí halló que los niños que recibieron múltiples dosis obtuvieron casi el doble de beneficio a los 12 meses, en comparación con una sola dosis de MSC, de 0,65 a 1,24 en la escala GMFM (p = 0,05 y 0,0009).

¿Qué sigue para las personas que viven con parálisis cerebral?

La mayoría de los países no otorgan la aprobación total de comercialización a una terapia celular como tratamiento para la parálisis cerebral hasta que haya superado con éxito un ensayo clínico de fase 3. Normalmente, un país exige la aprobación total de comercialización antes de que la terapia pueda ofrecerse en cualquier centro médico y con cobertura de seguro. Los miembros de la comunidad internacional de parálisis cerebral llevan años luchando para organizar y recaudar los fondos necesarios para completar y publicar un ensayo clínico de fase 3 de terapia celular.

Mientras tanto, una lista cada vez mayor de países están haciendo que la terapia de sangre del cordón umbilical para la parálisis cerebral esté disponible a través de una variedad de programas de acceso compasivo. En los Estados Unidos, el grupo de la Dra. Joanne Kurtzberg en la Universidad de Duke ha estado ofreciendo terapia de sangre del cordón umbilical para la parálisis cerebral a través de un programa de Acceso Expandido desde 2017 . El programa de Duke requiere que los participantes cubran los costos médicos de su tratamiento. La red de bancos de células madre de sangre del cordón umbilical más grande de Europa, FamiCord Group, coopera con el Hospital Universitario de Niños de Lublin, Polonia, para brindar acceso a la terapia de sangre del cordón umbilical para la parálisis cerebral. El programa está regulado por las reglas de Exención Hospitalaria y está disponible de forma gratuita para los niños que tienen su sangre del cordón umbilical almacenada en los bancos del grupo FamiCord y han asegurado el acceso a ese tratamiento en el momento del almacenamiento. A partir de abril de 2025, Australia ha anunciado el primer participante en una vía regulatoria que permitió a un niño con parálisis cerebral recibir su propia sangre del cordón umbilical. Este acceso australiano difiere de un programa de Acceso Expandido de EE. UU. o una Exención Hospitalaria Europea. En Australia, el Plan de Acceso Especial (SAS) – Categoría B de la Administración de Productos Terapéuticos (TGA) evalúa las solicitudes caso por caso, pero las solicitudes pueden ser presentadas por médicos locales en todo el país, y los tratamientos aprobados serán pagados por el sistema nacional de salud.

Cuando consideramos la promesa de la sangre y el tejido del cordón umbilical como una forma de medicina regenerativa, esa promesa se está volviendo cada vez más realidad para las familias que viven con parálisis cerebral. 

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