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NOVEDADES CIENTÍFICAS | Viernes 16 de Octubre de 2020

¿Qué enfemedades pueden tratarse hoy con células madre?

Usos actuales, ensayos clínicos y potencial a futuro

Durante más de 30 años, la sangre del cordón umbilical se ha utilizado para trasplantes de células madre, ayudando a decenas de miles de personas en todo el mundo.  Lo que es aún más emocionante, es el potencial futuro en la medicina regenerativa de las células madre de sangre y tejido del cordón umbilical del recién nacido. 





Usos actuales

La sangre del cordón y la médula ósea son fuentes de células madre que se utilizan actualmente en la medicina de trasplantes para reemplazar la sangre y el sistema inmunológico dañados por células sanas.



TRASTORNOS
DE LA SANGRE



  • Mielofibrosis aguda
  • Metaplasia mieloide agnogénica (mielofibrosis)
  • Amilosis
  • Anemia aplásica (grave)
  • Beta talasemia mayor
  • Anemia de Blackfan-Diamond
  • Trombocitopenia amegacariocítica congénita (CAT)
  • Citopenia congénita
  • Anemia diseritropoyética congénita
  • Disqueratosis congénita
  • Trombocitemia esencial
  • Anemia de Fanconi
  • Trombastenia de Glanzmann
  • Síndrome mielodisplásico
  • Hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN)
  • Policitemia vera
  • Aplasia pura de glóbulos rojos
  • Anemia refractaria con exceso de blastos en transición (RAEB-T)
  • Anemia refractaria con sideroblastos anillados (RARS)
  • Síndrome de Shwachman-Diamond
  • Anemia drepanocítica

CÁNCERES


  • Leucemia bifenotípica aguda
  • Leucemia linfocítica aguda (ALL)
  • Leucemia mielógena aguda (AML)
  • Leucemia aguda indiferenciada
  • Leucemia / linfoma de células T adultas
  • Epstein Barr activo crónico
  • Leucemia linfocítica crónica (CLL)
  • Leucemia mielógena crónica (LMC)
  • Sarcoma de Ewing
  • Linfoma de Hodgkin
  • Leucemia mielógena crónica juvenil (JCML)
  • Leucemia mielomonocítica juvenil (JMML)
  • Precursores de células mieloides / asesinas naturales (NK) Leucemia aguda
  • Linfoma no Hodgkin
  • Leucemia prolinfocítica
  • Leucemia de células plasmáticas
  • Leucemia mielomonocítica crónica (CMML)
  • Deficiencia de adhesión de leucocitos
  • Mieloma múltiple
  • Neuroblastoma
  • Rabdomiosarcoma
  • Timoma (carcinoma tímico)
  • Macroglobulinemia de Waldenstrom
  • Tumor de Wilms

TRASTORNOS 

INMUNITARIOS



  • Deficiencia de adenosina desaminasa (SCID)
  • Síndrome de linfocitos desnudos (SCID)
  • Síndrome de Chediak-Higashi (SCID)
  • Enfermedad granulomatosa crónica
  • Neutropenia congénita
  • Síndrome de DiGeorge
  • Síndrome de Evans
  • Fucosidosis
  • Linfohistiocitosis hemofagocítica (HLH)
  • Hemofagocitosis Histiocitosis de células de Langerhans (Histiocitosis X)
  • Deficiencia de IKK Gamma (Deficiencia de NEMO)
  • Desregulación inmunológica, poliendocrinopatía, enteropatía, síndrome ligado al cromosoma X (IPEX)
  • Síndrome de Kostmann (SCID)
  • Mieloatexis
  • Síndrome de Omenn (SCID)
  • Deficiencia de fosforilasa (SCID)
  • Nucleósido de purina (SCID)
  • Disgenesia reticular (SCID)
  • Enfermedades por inmunodeficiencia combinada grave (SCID)
  • Displasia tímica
  • Síndrome de Wiskott-Aldrich
  • Agammaglobulinemia ligada al cromosoma X
  • Trastorno linfoproliferativo ligado al cromosoma X
  • Síndrome de hiper IgM ligado al cromosoma X

DESÓRDENES

METABÓLICOS



  • Porfiria eritropoyética congénita (enfermedad de Gunther)
  • Enfermedad de Gaucher
  • Síndrome de Hunter (MPS-II)
  • Síndrome de Hurler (MPS-IH)
  • Enfermedad del cangrejo
  • Síndrome de Lesch-Nyhan
  • Manosidosis
  • Síndrome de Maroteaux-Lamy (MPS-VI)
  • Leucodistrofia metacromática
  • Mucolipidosis II (enfermedad de células I)
  • Lipofuscinosis Ceroide Neuronal (Enfermedad de Batten)
  • Enfermedad de Niemann-Pick
  • Enfermedad de Sandhoff
  • Síndrome de Sanfilippo (MPS-III)
  • Síndrome de Scheie (MPS-IS)
  • Síndrome de Sly (MPS-VII)
  • Tay Sachs
  • Enfermedad de Wolman
  • Adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X


Posibles usos futuros en medicina regenerativa

Las células madre del recién nacido se están estudiando actualmente por su rol en medicina regenerativa, un área de la ciencia que tiene como objetivo restaurar o establecer el funcionamiento normal del cuerpo.




SANGRE

Se encuentra en investigación la posible utilización de células de la sangre del cordón umbilical en nuevos enfoques para:

 

  • Terapia génica
  • Ayudar a mejorar el daño de órganos y tejidos causado por la edad, enfermedades o traumatismos
  • Retrasar la progresión de las enfermedades degenerativas


TEJIDO

El tejido del cordón es el hogar de las células madre mesenquimales (MSC), que se están investigando en su capacidad para:

 

  • Reducir la inflamación
  • Modular el sistema inmunológico para ayudar a mejorar los trastornos autoinmunitarios
  • Restaurar hueso, músculo y tejido adiposo de órganos y tejidos dañados. 


Áreas de investigación

ENFERMEDADES

AUTOINMUNES


  • Lupus
  • Diabetes tipo 1
  • Inflamación intestinal (Enfermedad de Crohn)
  • Enfermedad de injerto contra huésped (GvHD)
  • Artritis reumatoide 
  • Esclerodermia

ENFERMEDADES

CARDIOVASCULARES


  • Cardiopatía
  • Daño vascular
  • Síndrome del corazón izquierdo hipoplásico (HLHS) 
  • Infarto isquémico
  • Isquemia crítica de los miembros inferiores 

ENFERMEDADES

NEUROLÓGICAS

(ADQUIRIDAS)


  • Parálisis cerebral
  • Encefalopatía hipóxico-isquémica
  • Autismo
  • Pérdida de audición (neurosensorial adquirida) 

ENFERMEDADES

NEUROLÓGICAS

(DEGENERATIVAS)


  • Parkinson
  • Alzheimer
  • Esclerosis lateral amiotrófica

ORTOPÉDICO


  • Osteoartritis
  • Lesión de la médula espinal
  • Pseudoartrosis ósea
  • Reparación de labio leporino, fisura labial 
  • Reparación cartílago de rodilla

TERAPIAS GENÉTICAS

PARA ENFERMEDADES

HEREDITARIAS


  • Adrenoleucodistrofia 
  • Imunodeficiencia Severa Combinada (SCID) 
  • Talassemias


Referencias:

https://www.cordblood.com/how-its-used/current-future-uses

https://parentsguidecordblood.org/es/enfermedades-tratadas



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